Ölümcül bir hastalk olan Spinal Musküler Atrofide (SMA) gündeme gelen gen tedavisinde kullanlan ilacn etkinlii ve uzun vadeli yan etkileri ile ilikili yeterli sayda klinik deneme bulunmad, etkinlik ve güvenilirlik konusunda kesin konumak için zamana ihtiyaç olduu belirtildi.
Üsküdar Üniversitesi Tp Fakültesi Dahili Tp Bilimleri Bölüm Bakan ve Farmakoloji Uzman Prof. Dr. Tayfun Uzbay, SMAnn genetik bir kas hastal olduunu söyledi.
Özellikle tip 1in doutan itibaren ortaya çktn ve büyük ölçüde iki yl içinde ölümle sonuçlandn ifade eden Uzbay, belirtileri daha geç balayan tiplerinin uygun bakm ve baz destekleyici tedavilerle daha uzun bir yaam süresine sahip olduunu vurgulad.
Uzbay, hastaln dünyada görülme sklnn 10 binde bir iken Türkiyede bu orann 6 binde bir olduuna iaret ederek, bunda akraba evliliklerinin fazla olmasnn katksnn bulunduunu dile getirdi.
LAç LE LKL VERLER OLDUKçA KISITLI
SMAnn ilaçla tedavi seçeneklerinin son derece snrl ve pahal olduuna dikkati çeken Uzbay, Türkiyede biyoteknolojik bir ilaç bulunuyor ve Salk Bakanl tarafndan geri ödemesi de mümkün. Bu ilacn fiyat 70 bin avro civarnda. dedi.
Uzbay, tedaviye ilikin u bilgileri verdi:
Daha yeni olan, Amerikan Gda ve laç Dairesi (FDA) ve Avrupa laç Ajans (EMA) onayl bir ilaç ise henüz Türkiyede bulunmamaktadr. Yakn tarihlerde kapsaml bir gen teknolojisine dayal yeni bir ilaç FDAdan 2 yaa kadar çocuklarda kullanlmak üzere onay alarak piyasaya sürüldü.
laç, eksik veya mutasyona uram SMN 1 geni denilen geni deitirerek çalyor. Salk Bakanl, bu iki ilaca henüz onay vermi deil. Bununla beraber, Salk Bakanlna bavuru yaplarak, uygun görülmesi halinde ithal ilaç statüsünde geri ödemesi olmakszn temin edilebilir. laç sadece tek doz kullanlsa da fiyat 2 milyon dolarn üzerinde.
SMAnn kötü seyirli bir hastalk olduu için ailelerin çk yolu aradn belirten Uzbay, u deerlendirmelerde bulundu:
Tek dozu ile çok etkili olduu eklinde bildirimler olan bir ilaca ailelerin kulak kabartmalar ve kullanmak istemeleri normal, ancak baz noktalar da gözden kaçrmamak lazm. laç ile ilikili veriler oldukça kstl. An itibar ile güvenilir bilimsel kaynaklarda yaymlanm sadece 58 makale var ve bunlarn yardan fazlas derleme ve ilaçla ilikili aratrma makaleleri üzerine yorumlar içeriyor.
lacn etkinlii ve uzun vadeli yan etkileri ile ilikili ne yeterli sayda klinik deneme söz konusu ne de kullanmndan itibaren uzun bir süre geçmi durumda. Yani etkinlik ve güvenilirlik konusunda kesin konumak için zamana ihtiyaç var. Ayrca ilaç 2 yaa kadar çocuklar için onay alm durumda. Dier yalarda uygulamas ya mümkün deil ya da özel etik izne tabi olabilir. ki yaa kadar onay verildiyse büyük ihtimalle gecikmi uygulamalarda ilacn etkisiz kalmas olasl güçlüdür.
Salk Bakanl, daha etkisini kantlamam, net olarak etkinlii veya uzun dönem faydalar ya da zararlar ortaya konulmam yeni nesil bir ilacn riskli olabileceine iaret etmek istiyor.
Son günlerde alarn toplum tarafndan çok fazla sorgulandna da ahit olunduunun altn çizen Uzbay, nsanlar eski tip alara bile güvenmiyor, uzun vadeli yan tesirler veya zararlar olabilir diye çekiniyor. Bu ilaç ise dorudan genetik hedefli bir ilaç. Uzun vadeli olarak bu çocuklarda daha farkl bir genetik sorun ortaya çkarp çkarmayaca henüz belirsiz. diye konutu.
LAç TAMAMEN TOPLUM SALIINA YÖNELK NSANCIL YAKLAIMLA SUNULAN BR ÜRÜN OLMALI
Prof. Dr. Uzbay, Salk Bakanlnn SMAl çocuklara ilikin yapt açklamadaki çocuklarmzn kobay olarak kullanlmasnn ise net olarak karsndayz ifadesini öyle deerlendirdi:
Burada yeni bir gen tedavisi yaklam var. Az sayda olumlu veri bundan bir umut domasna neden oluyor. Bunun çoaltlmas lazm. Ama bu çoaltlacaksa aileler bunun riskleri konusunda bilgilendirilmelidir. Birkaç olumlu veriyle kant sunamayz. ABD ve AB bu ilacn 2 ya alt çocuklarn kullanmna onay vermi. Bu ilaca erken balamak gerekiyor. Ya daha büyük olanlarda kullanm çok daha riskli ve gereksiz olabilir. Böyle bir uygulama etik d olabilir ya da çok özel bir inceleme, sorumluluk ve özel koullar gerektirebilir. Gereksiz kullanm istismara yol açabilir. Muhtemelen Bakanln da söylemek istedii budur.
Uzbay, söz konusu ilacn çocuklara uzun zamanda zarar verme riskini göz ard etmemekle birlikte yarar zarar oranna da baklmas gerektiini ifade etti.
Firmann ilac neden bu kadar pahal olarak pazarladnn da ayr bir tartma konusu olduuna iaret eden Uzbay, sözlerine öyle devam etti:
laç ve insan salna yönelik ürün ve teknolojiler tekstile benzer yöntemlerle pazarlanmamal. Salk insann devlet koruma ve güvencesi altnda olmas gereken en temel hakkdr.
laç tabii ki ticari ederi olan bir ürün ancak pazarlanmas baka ve çok özel etik kurallarla gerçeklemeli. Aksi takdirde salk sadece paras olann ulaabilecei bir hak olur. Bunun önüne geçmek için devletin özellikle hayati önemi olan salk ürünleri için aratrma, gelitirme ve pazarlama ilerini tamamen özel sektörün insafna brakmamas lazm. laç tamamen toplum salna yönelik insancl yaklamla sunulan bir ürün olmaldr.